Con frecuencia, los tratamientos de las enfermedades raras, debido precisamente a la baja prevalencia de éstas, resulta poco atractivos para la industria farmacéutica por no resultar su producción demasiado rentable. Llamamos, precisamente, “medicamentos huérfanos” a aquellos medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, y los medicamentos utilizados para el tratamiento de las enfermedades raras se encuentran con frecuencia entre éstos.

En la actualidad, aunque la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Agencia Europea del Medicamento, los aspectos relativos a su precio y reembolso se realizan a nivel nacional. Como consecuencia, puede haber precios muy diversos para un mismo tratamiento entre los estados miembros y además, el hecho de que los medicamentos estén autorizados a nivel europeo no garantiza que realmente lleguen a comercializarse a nivel nacional.

Por ese motivo, existe una enorme variabilidad en los diversos países en lo que al acceso a tratamiento se refiere.

Ahora, la presidencia de la Unión Europea (UE) , asumida por Malta en el primer semestre del año, ha situado entre sus prioridades la cooperación sanitaria entre los estados miembros para mejorar el acceso a los tratamientos por parte de las personas que padecen enfermedades raras. Una prioridad que responde a reivindicaciones que la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha elevado a nivel continental a través de la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS).

Con buen criterio, la Federación de Asociaciones de Celíacos de España (FACE) advierte en su página web sobre determinados anuncios que publicitan la existencia de pastillas que «eliminan» el gluten de la dieta, para que las personas intolerantes a esa proteína puedan consumirla.

No existen, en la actualidad, pastillas que se hayan demostrado eficaces en ese sentido.

La celiaquía no es una intolerancia de tipo metabólico, como ocurre en el caso de la intolerancia a la lactosa, donde hay déficit de una enzima (la lactasa) encargada de digerir ese hidrato de carbono y que sí podría administrarse de forma exógena. La celiaquía es una intolerancia en la que está implicado el sistema inmunológico, y, de momento, su único tratamiento es una dieta estricta exenta de gluten durante toda la vida. De momento, entonces, ninguna pastilla ha demostrado eficacia como para ofrecer alternativa alguna a ese tratamiento.

Ojalá que en el futuro podamos informar de otras alternativas. De momento, no es el caso.