Un ensayo clínico es un estudio que permite a los investigadores determinar si una nueva intervención clínica o actuación sanitaria tendrá repercusiones sobre la salud de los pacientes. Pueden utilizarse para probar la eficacia y/o seguridad de medicamentos, técnicas diagnósticas o terapéuticas, medidas preventivas, etc., y compararlas con las que ya eran previamente conocidas. Con carácter general, entonces, se trata de estudios que prueban los efectos (en términos de eficacia y seguridad) de un nuevo enfoque clínico (una nueva pauta de actuación, una nueva técnica quirúrgica, un nuevo método diagnóstico, un fármaco, …) sobre la salud de las personas.
En un sentido estricto, el ensayo clínico debe cumplir determinadas características:
Un ensayo clínico es un estudio de carácter prospectivo. Esto quiere decir que es una investigación continuada en el tiempo, en la cual se seguirá a los participantes a lo largo de días, semanas, meses o años (dependiendo de lo que se vaya a estudiar y lo que se pretenda) para valorar los cambios que se van produciendo en su estado de salud.
Un ensayo clínico es un estudio de carácter intervencionista. Esto quiere decir que los investigadores controlan la variable que están estudiando; es decir, intervienen directamente, decidiendo quién se va a someter a la nueva intervención o actuación (por ejemplo, quién va a tomar el nuevo fármaco), con qué intensidad (en el caso del fármaco, en qué dosis), durante cuánto tiempo, en qué condiciones, etc. Los estudios en los que el investigador controla la variable de interés reciben el nombre de estudios experimentales, en contraposición a los estudios en los que el investigador se limita a actuar como un espectador y describir lo que ve, los cuales reciben el nombre de estudios observacionales. El ensayo clínico es, por tanto, un estudio experimental.
Otro elemento esencial de los ensayos clínicos es la existencia, en ellos, de un grupo de comparación o grupo de control, que NO se va a someter a la intervención que se quiere probar, y que permite constatar si la nueva intervención (por ejemplo, el nuevo fármaco) es realmente mejor, o no, que las ya existentes, o que no intervenir en absoluto.
Debido a que el ensayo clínico es el tipo de estudio epidemiológico que presenta menos errores sistemáticos o sesgos, constituye la mejor prueba científica para apoyar la eficacia de las intervenciones o actuaciones terapéuticas (ya sean farmacológicas, o no).
