Con frecuencia, los tratamientos de las enfermedades raras, debido precisamente a la baja prevalencia de éstas, resulta poco atractivos para la industria farmacéutica por no resultar su producción demasiado rentable. Llamamos, precisamente, “medicamentos huérfanos” a aquellos medicamentos no desarrollados ampliamente por la industria farmacéutica por razones financieras, y los medicamentos utilizados para el tratamiento de las enfermedades raras se encuentran con frecuencia entre éstos.

En la actualidad, aunque la autorización de un medicamento huérfano sea otorgada por la Agencia Europea del Medicamento, los aspectos relativos a su precio y reembolso se realizan a nivel nacional. Como consecuencia, puede haber precios muy diversos para un mismo tratamiento entre los estados miembros y además, el hecho de que los medicamentos estén autorizados a nivel europeo no garantiza que realmente lleguen a comercializarse a nivel nacional.

Por ese motivo, existe una enorme variabilidad en los diversos países en lo que al acceso a tratamiento se refiere.

Ahora, la presidencia de la Unión Europea (UE) , asumida por Malta en el primer semestre del año, ha situado entre sus prioridades la cooperación sanitaria entre los estados miembros para mejorar el acceso a los tratamientos por parte de las personas que padecen enfermedades raras. Una prioridad que responde a reivindicaciones que la Federación Española de Enfermedades Raras (FEDER) ha elevado a nivel continental a través de la Organización Europea de Enfermedades Raras (EURORDIS).