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¿Qué entiende por «Ensayo Clínico» nuestra normativa actual?

Un ensayo clínico es un estudio que permite a los investigadores determinar si una nueva intervención clínica o actuación sanitaria tendrá repercusiones sobre la salud de los pacientes. Pueden utilizarse para probar la eficacia y/o seguridad de medicamentos, técnicas diagnósticas o terapéuticas, medidas preventivas, etc., y compararlas con las que ya eran previamente conocidas. Con carácter general, entonces, se trata de estudios que prueban los efectos (en términos de eficacia y seguridad) de un nuevo enfoque clínico (una nueva pauta de actuación, una nueva técnica quirúrgica, un nuevo método diagnóstico, un fármaco, …) sobre la salud de las personas.

El pasado 13 de septiembre de este año incluimos una entrada en la Alergopedia en la que analizábamos las características que, en un sentido estricto, deben cumplir los ensayos clínicos.

El pasado 24 de diciembre se publicó en el Boletín Oficial del Estado el Real Decreto 1090/2015, por el que se regulan los ensayos clínicos con medicamentos, los Comités de Ética de la Investigación con medicamentos y el Registro Español de Estudios Clínicos. La definición que este Real Decreto ofrece de «ensayo clínico» es bastante más restrictiva, sencillamente porque esta norma sólo se refiere a los ensayos clínicos realizados con medicamentos.

El mencionado Real Decreto ofrece una serie de definiciones para delimitar el significado de los términos que en él aparecen.

Concretamente, entiende como «Medicamento de uso humano» toda sustancia o combinación de sustancias que se presente como poseedora de propiedades para el tratamiento o prevención de enfermedades en seres humanos o que pueda usarse en seres humanos o administrarse a seres humanos con el fin de restaurar, corregir o modificar las funciones fisiológicas ejerciendo una acción farmacológica, inmunológica o metabólica, o de establecer un diagnóstico médico. Esta definición coincide (lo contrario habría sido desconcertante) con la que propone para el mismo concepto la actualmente vigente Ley de garantías y uso racional de los medicamentos y productos sanitarios (véase el Real Decreto Legislativo 1/2015).

Para  entender la definición que este Real Decreto ofrece de Ensayo Clínico, es necesario abordar primero el concepto de Estudio Clínico:

Estudio Clínico es toda investigación relativa a personas destinada a:
1.º Descubrir o comprobar los efectos clínicos, farmacológicos o demás efectos farmacodinámicos de uno o más medicamentos.
2.º Identificar cualquier reacción adversa a uno o más medicamentos.
3.º Estudiar la absorción, la distribución, el metabolismo y la excreción de uno o más medicamentos, con el objetivo de determinar la seguridad y/o eficacia de dichos medicamentos.
Sentadas esas premisas, podemos ya decir que, a los efectos de lo dispuesto en este Real Decreto, se entiende por Ensayo Clínico lo siguiente:
Ensayo clínico es un estudio clínico que cumpla cualquiera de las siguientes condiciones:
1.º Se asigna de antemano al sujeto de ensayo a una estrategia terapéutica determinada, que no forma parte de la práctica clínica habitual del Estado miembro implicado.
2.º La decisión de prescribir los medicamentos en investigación se toma junto con la de incluir al sujeto en el estudio clínico.
3.º Se aplican procedimientos de diagnóstico o seguimiento a los sujetos de ensayo que van más allá de la práctica clínica habitual.
Analizando con detalle estas definiciones vemos que, en efecto, a los efectos de este Real Decreto sólo se considerarían ensayos clínicos los que se realicen con medicamentos. ¿Qué ocurre, entonces, si la intervención clínica o actuación sanitaria cuya repercusión sobre la salud de los pacientes se quiere estudiar no guarda relación con medicamento alguno? Las intervenciones clínicas o actuaciones sanitarias son mucho más amplias y diversas: pensemos, por ejemplo, en alguna nueva técnica quirúrgica, o en alguna intervención educativa. Un estudio de investigación orientado a constatar su efecto sobre la salud de los pacientes podría diseñarse como un ensayo clínico. Sin embargo, puesto que no se trata de evaluar un medicamento, atendiendo a la literalidad de la norma puede deducirse que no quedarían dentro del ámbito de aplicación de este Real Decreto.
Por cierto aprovechamos para destacar que la participación en un ensayo clínico es una de las excepciones a la norma general que establece en 16 años la mayoría de edad legal para prestar consentimiento:  para participar en un ensayo clínico (según la regulación que establece el Real Decreto 1090/2015 que nos ocupa), en caso de menores de edad (se entiende, por debajo de 18 años), se precisa el consentimiento informado previo de los padres que no estuvieran privados de la patria potestad o del representante legal del menor (el cual, si tuviera más de doce años, también deberá prestar consentimiento).
Si quieres acceder al texto completo de la norma (que también regula la composición y funcionamiento de los Comités de Ética de la Investigación con Medicamentos) pulsa sobre la imagen:
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Publicado el Real Decreto por el que se crea y regula el Registro Estatal de Enfermedades Raras

El pasado jueves 24 de diciembre se publicó en el Boletín Oficial del Estado el Real Decreto 1091/2015, de 4 de diciembre, por el que se crea y regula el Registro Estatal de Enfermedades Raras.

La norma incorpora la definición de enfermedades raras o poco frecuentes que adoptó, en el ámbito de la Unión Europea, el programa de acción comunitaria sobre las enfermedades poco comunes (1999-2003), considerando como tales aquellas enfermedades que, «con peligro de muerte o invalidez crónica, tienen una prevalencia menor de 5 casos por cada 10.000 habitantes» (o, dicho de otra forma, menor de 1 caso por cada 2.000 habitantes). Se trata de enfermedades se asocian a aspectos relevantes en la vida de las personas que las padecen, en la mayoría de los casos trastornos crónicos y graves que aparecen en edades tempranas de la vida, aunque algunas también en la edad adulta. Por todo lo anterior, además de un problema de salud para las personas que las padecen, se consideran un problema de interés social.

La puesta en funcionamiento de un Registro Estatal de Enfermedades Raras busca proporcionar información epidemiológica sobre las enfermedades raras, sobre la incidencia y prevalencia de las mismas y sobre sus factores determinantes asociados; facilitar la información necesaria para orientar la planificación y gestión sanitaria y la evaluación de las actividades preventivas y asistenciales en el ámbito de las enfermedades raras; y proveer los indicadores básicos sobre enfermedades raras que permitan la comparación entre las comunidades autónomas y con otros países.

Ya hemos hablado en este blog sobre enfermedades raras en diversas ocasiones, debido a que algunas de estas enfermedades tienen manifestaciones clínicas muy similares a las de los procesos alérgicos, o su mecanismo de producción puede tener relación con enfermedades alérgicas o trastornos inmunitarios similares: entre ellas, están el angioedema hereditario, la mastocitosis, el síndrome de Churg-Strauss, la dermatitis herpetiforme, los síndromes hipereosinofílicos, la esofagitis eosinofílica, las gastroenteritis eosinofílicas, y otras.

El Real Decreto publicado el pasado 24 de diciembre no incluye un listado de las enfermedades raras: tan sólo las define, del modo que hemos referido arriba, y condiciona su puesta en funcionamiento a la elaboración de un manual de procedimientos por parte de la Dirección General de Salud Pública, Calidad e Innovación del Ministerio de Sanidad, Servicios Sociales e Igualdad (que será el órgano responsable del registro y del fichero correspondiente) en un plazo máximo de 8 meses.

Puesto que hay más de 6.000 enfermedades raras, es difícil encontrar un listado que las incluya todas. No obstante, como decíamos en nuestra entrada del pasado 11 de diciembre («Fin de Semana Solidario en Onda Cero para combatir las Enfermedades Raras«), una fuente de información muy fiable y completa sobre las mismas es Orfanet, el Portal de Información de Enfermedades Raras y Medicamentos Huérfanos, en cuya fundación y mantenimiento está implicada la propia Comisión Europea. Habrá que esperar, no obstante, hasta la publicación del mencionado manual para saber exactamente de qué fuentes procederán los datos que se incorporen al Registro Estatal de Enfermedades Raras, y de qué modo se incorporarán al mismo.

Si quieres leer el Real Decreto 1091/2015, pulsa sobre el logotipo del Boletín Oficial del Estado:

BOE